广西新闻网-广西日报特派记者 罗 侠
“请救救患上罕见病的孩子！”全国两会前夕，家住桂林平乐县的林波向社会呼吁。他的儿子患粘多糖4型罕见病，一家人陷入绝望。粘多糖病的患儿面容丑陋，死亡率高，目前无特效治疗，只有对症和支持疗法。
全国人大代表、桂林市工人文化宫副主任向惠玲经过多方面的核实、调查，将“粘宝宝”求生心声带到了两会，建议尽快将罕见病的专项法律法规列入立法规划，加速罕见病药品的引进。
顾名思义，罕见病是指那些发病率极低的疾病，又称“孤儿病”，在中国没有明确的定义。根据世界卫生组织（WHO）的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65-1‰的疾病。向惠玲代表长期参与自闭症干预治疗志愿者活动，对罕见病也有一定的关注。罕见病治疗费用昂贵，而我国至今还没有把这种病纳入医保，这对普通家庭来说是难以承受的。另外，罕见病药物并不像感冒药等常见药物能在短期内带来经济效益，国内从事研发罕见病药物的机构少之又少。
向惠玲代表建议国家对罕见病进行定义、归类和明确界定，将罕见病的专项法律法规列入立法规划，同时加强对罕见病药物研发的投入力度，推动罕见病医疗保障机制的尽快建立。
